Najdroższy lek na SMA będzie refundowany w Polsce

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Jak poinformowało Ministerstwo Zdrowia, będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Rocznie w Polsce z SMA rodzi się około 50 dzieci.

Lek Zolgensma wystarczy podać tylko raz, żeby zatrzymać chorobę. Niestety, kuracja bez refundacji kosztuje 9 milionów złotych. Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem firmą Novartis toczyły się od czerwca ubiegłego roku. Teraz resort zdrowia poinformował, że Zolgensma znajdzie się na wrześniowej liście leków refundowanych. 

Lek będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Od pewnego czasu wszystkie urodzone w Polsce dzieci badane są pod kątem SMA i w razie wątpliwości pod tym kątem dalej badane i leczone. „W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji” – dodał minister Adam Niedzielski.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to genetycznie uwarunkowana, ciężka choroba rzadka o podłożu nerwowo-mięśniowym.  Przyczyną jej rozwoju jest wada genetyczna powodująca niedobór białka SMN, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych, zlokalizowanych w przedniej części rdzenia kręgowego. W efekcie neurony obumierają, co prowadzi do uogólnionego osłabienia, postępującego zaniku mięśni (w tym mięśni oddechowych oraz gardła i przełyku), niedowładu ruchowego oraz niewydolności oddechowej. Choroba nie upośledza rozwoju poznawczego i emocjonalnego osoby z SMA. Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. 

Zobacz także