Polski lek testowany u dzieci ze złośliwym nowotworem mózgu

Skuteczność leku polskiej firmy biotechnologicznej będzie sprawdzana w badaniu klinicznym u dzieci z medulloblastomą, złośliwym nowotworem mózgu. Badanie MEDWAY będzie realizowane przez Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD) w ramach grantu przyznanego w konkursie Agencji Badań Medycznych.

Medulloblastoma jest jednym z najczęstszych i najbardziej agresywnych nowotworów mózgu u dzieci. Przeważnie rozwija się w móżdżku. Możliwości leczenia tej choroby są ograniczone, szczególnie w nawrotowych lub postępujących postaciach. Wznowy tego nowotworu są często oporne na standardowe terapie. Dlatego istnieje pilna potrzeba opracowania innowacyjnych, celowanych strategii terapeutycznych.

W ramach niekomercyjnego badania klinicznego fazy I o akronimie MEDWAY oceniane będą bezpieczeństwo oraz potencjalna skuteczność leku RVU120 polskiej spółki biotechnologicznej Ryvu Therapeutics w skojarzeniu z lekiem o nazwie ewerolimus u dzieci z nawrotową lub postępującą medulloblastomą podgrupy 3 lub 4.

>>> Prawie połowa osób z cukrzycą nie wie o swojej chorobie

Badaniem kieruje prof. Bożenna Dembowska-Bagińska, zastępca dyrektora ds. klinicznych Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD) wraz z zespołem Kliniki Onkologii IPCZD. Biorą w nim udział również zespoły badawcze prof. Wiesławy Grajkowskiej oraz prof. Joanny Trubickiej. Projekt będzie wspierany przez Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych oraz Pediatryczne Regionalne Centrum Medycyny Cyfrowej działające przy IPCZD.

– W przypadku nawrotowej medulloblastomy u dzieci, potrzeby terapeutyczne są bardzo duże. Decyzja o finansowaniu tego projektu potwierdza zasadność kliniczną oraz potencjał leczenia skojarzonego RVU120 z ewerolimusem – skomentowała prof. Dembowska-Bagińska, cytowana w materiałach prasowych.

W jej ocenie terapia ta może potencjalnie ratować życie dzieci z guzami mózgu.

RVU120 jest pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8/CDK19, który może znaleźć zastosowanie w leczeniu nowotworów hematologicznych oraz guzów litych. Obecnie trwają badania nad skutecznością tego leku m.in. w terapii pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) oraz z mielofibrozą.

Projekt MEDWAY jest realizowany od 1 lipca br.; ma potrwać do 30 czerwca 2033 r., z możliwością zakończenia przed czasem. Całkowita wartość grantu przyznanego IPCZD w ramach projektu MEDWAY wynosi 40 151 060,47 zł. 

Zobacz także